Il prof. Caraci, Università Catania, “nasce per rispondere al bisogno delle persone con SD e delle loro famiglie, sviluppando il primo farmaco di una nuova classe farmacologica, l’AEF0217”
Nel dicembre del 2011, l’assemblea generale delle Nazioni Unite ha stabilito il 21 Marzo come giorno da dedicare al tema della sindrome di Down (SD), invitando tutti gli stati membri e le organizzazioni della società civile e del settore privato.
Forma di disabilità intellettiva su base genetica, caratterizzata dalla presenza di deficit cognitivi che hanno forte impatto sulla qualità di vita delle persone affette e sulle loro famiglie.
Progressi in campo medico e sociale, hanno fatto aumentare notevolmente le aspettative di vita degli individui SD: molti di loro raggiungono l’età di 60 – 70 anni. Oltre un milione di persone in Europa e negli USA ne è afflitto, con un aumento negli ultimi dieci anni.
A fronte della grande necessità di nuovi trattamenti, non esistono ancora farmaci approvati per il trattamento dei deficit cognitivi SD. Pur esistendo specifici strumenti psicometrici per la valutazione dei sintomi cognitivi, non sono state sviluppate linee guida ufficiali per la valutazione dei deficit cognitivi e dell’impatto di quest’ultimi sulla qualità di vita degli SD e sui loro caregiver; ulteriore criticità riguarda il declino cognitivo correlato all’età.
La ricorrenza di quest’anno, all’insegna dellp slogan immersivo “Lontani ma connessi” di evidente allusione alle misure di prudenza a causa della pandemia, a Catania e in Sicilia ha argomenti ‘forti’ da far valere.
SD, detta anche Trisomia 21, infatti, viene oggi affrontata in collaborazione scientifica tra università di Catania e associazione “Oasi Maria Santissima Onlus” di Troina, per l’accordo quadro di ricerca siglato nel dicembre scorso dal rettore Francesco Triolo e dal Presidente dell’ Oasi Padre Silvio Rotondo, sulle risorse del progetto europeo ICOD (H2020-EU.3.1.3.) per studiare un innovativo approccio farmacologico al trattamento dei deficit cognitivi nella SD.
“ICOD (Improving COgnition in Down syndrome) nasce per rispondere a questo bisogno delle persone con SD e delle loro famiglie – spiega il professor Filippo Caraci docente di farmacologia del dipartimento Scienze del Farmaco e della Salute Università Catania e responsabile dell’UOR di neurofarmacologia all’Oasi di Troina, oltre che coordinatore per le attività di disseminazione a livello europeo del progetto –, ovvero sviluppare il primo farmaco della nuova classe farmacologica, l’AEF0217”,
diretto verso il recettore per i cannabinoidi (CB1) la cui iperattività è stata correlata ai deficit cognitivi nella SD.
“L’AEF0217 – aggiunge il professore – appartiene ad una nuova classe farmacologica, i cosiddetti inibitori specifici del signaling dei recettori CB1 (CB1-SSi)”, che hanno mostrato un alto livello di efficacia preclinica nei modelli animali di SD”.
“ICOD, finanziato nell’ambito della call European Commission New interventions for Non-Communicable Diseases call of the H2020 Programme – continua Caraci –, punta a dimostrare l’efficacia clinica dell’AEF0217 nel trattamento dei deficit cognitivi nella SD attraverso uno studio di fase 1 e uno studio clinico multicentrico randomizzato controllato di fase 2. L’approccio innovativo del progetto deriva anche dall’utilizzo di una nuova strategia di valutazione psicometrica, in cui saranno utilizzati nell’uomo gli stessi strumenti psicometrici adottati a livello preclinico”.
“Obiettivo finale del progetto, rendere disponibile il primo farmaco per la SD dopo 7 anni di sviluppo clinico, offrendo alle persone affette e alle loro famiglie un nuovo approccio farmacologico per il trattamento dei deficit cognitivi nella SD. È il primo farmaco che agisce sui recettori per i cannabinoidi, la cui iperattività è stata correlata ai deficit cognitivi nella SD: una nuova classe farmacologica, i cosiddetti inibitori specifici del signaling dei recettori CB1 (CB1-SSi), che hanno mostrato un alto livello di efficacia preclinica nei modelli animali di SD”.
“Principale obiettivo, dimostrare l’efficacia clinica del nuovo farmaco nel trattamento dei deficit cognitivi nella SD attraverso uno studio di fase 1 e uno studio clinico multicentrico randomizzato controllato di fase 2 – aggiunge il prof. Caraci, coordinatore per le attività di dissemination a livello europeo del progetto ICOD -. L’approccio innovativo del progetto deriva dall’utilizzo della nuova strategia di valutazione psicometrica in cui saranno utilizzati sull’uomo gli stessi strumenti psicometrici adottati a livello pre-clinico – conclude Caraci -. L’approccio innovativo del progetto deriva dall’utilizzo della nuova strategia di valutazione psicometrica in cui saranno utilizzati sull’uomo gli stessi strumenti psicometrici adottati a livello pre-clinico”.
Il consorzio Europeo dell’H2020 EU-funded ICOD project (Grant agreement n° 899986) è guidato dal Prof. Rafael de la Torre dell’IMIM (Barcelona, Spagna) e da AELIS FARMA (Pier Vincenzo Piazza, Bordeaux, Francia) collabora con l’IRCCS “Oasi di Troina”.
Altri partner del progetto sono l’Institut Jérôme Lejeune (Sophie Durand, Parigi, Francia), il Centre Hospitalier Universitaire di Saint-Etienne (Francia) con il Prof. Renaud Touraine e l’Hospital Universitario de la Princesa (Dr. Diego Real de Asúa, SERMAS, Madrid, Spagna).
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