Telethon: Aids usata come cura

La ricerca Telethon segna una nuova importante tappa verso la cura delle malattie genetiche. Per la prima volta nel mondo la terapia genica offre concrete speranze di cura per la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich

I risultati della terapia genica sulla leucodistrofia metacromatica e sulla sindrome di Wiskott-Aldrich sono il frutto di un sostegno costante alla migliore ricerca scientifica. Oltre agli investimenti fatti da Telethon sulla singola patologia è importante anche ricordare come la Fondazione abbia creduto sin dall’inizio nelle potenzialità della terapia genica.

Nel dettaglio, i fondi per la ricerca sulla leucodistrofia metacromatica ha permesso l’attivazione di 19 progetti di ricerca e 12 ricercatori titolari di progetto. Un impegno che ha portato a 49 pubblicazioni scientifiche. Il primo progetto finanziato da Telethon al Tiget su questa patologia risale al 2001 ed è stato assegnato alla ricercatrice Antonella Consiglio.

I fondi per la ricerca sulla sindrome di Wiskott-Aldrich, invece, hanno permesso l’attivazione di 16 progetti di ricerca e 11 ricercatori titolari di progetto. Un impegno che ha portato a 37 pubblicazioni scientifiche. Il primo progetto finanziato da Telethon al Tiget su questa patologia risale al 1999, ricercatori titolari Maria Grazia Roncarolo, Claudio Bordignon e Alessandro Aiuti.

Tutti i bambini coinvolti nello studio hanno almeno un fratello maggiore malato e hanno ricevuto la diagnosi molto precocemente: questo ha consentito ai ricercatori disomministrare la terapia genica prima della manifestazione dei sintomi o al primo esordio della malattia, come richiesto dalle autorità regolatorie per questi primi studi. I 3 pazienti attualmente conducono una vita normale per la loro età e stanno sviluppando valide capacità motorie e cognitive. Questo risultato è particolarmente eclatante nel caso del primo bambino trattato, che ha ormai raggiunto in buona salute un’età a cui nessun paziente affetto da questa grave malattia era potuto arrivare in simili condizioni. 

Di seguito, la spiegazione della terapia genica, spiegata da Luigi Naldini.

Fonte: Telethon